A Klinikai Vizsgálatok Adatbázisa jelenleg is több mint ezer vizsgálatot foglal magába: a korábban elérhető adatokkal több évre visszamenőleg áttekintést nyújt a hazai vizsgálatok sokszínűségéről (lásd: Állapot - vázlatos adatlapok), míg egyre bővülő körben érhetőek el a folyamatban lévő vizsgálatok részletesebb információi is (lásd: Állapot - teljes adatlapok).
Ez a honlap a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos általános ismeretek bővítésének céljából készült, az itt található információk a publikusan elérhető adatokra épülve, kizárólag tájékoztató jellegű áttekintést biztosítanak.
Amennyiben Önnek további kérdése merülne fel, forduljon bizalommal kezelőorvosához!
Státusz
Betegeket fogad
Korosztály
1 - 18
Betegbevonás kezdete
2022-12-27
Betegbevonás vége
2024-12-11
| Vizsgálat neve magyarul | Multicentrikus, nyílt vizsgálat a szájon át adott aszciminib dózisának és biztonságosságának meghatározására Philadelphia-kromoszóma pozitív, krónikus mieloid leukémia krónikus fázisában (Ph+ CML-CP) levő, korábban egy vagy több tirozin-kináz inhibitorral kezelt, gyermekkorú betegek körében |
| Vizsgálat neve angolul | A multi-center, open-label study to determine the dose and safety of oral asciminib in pediatric patients with Philadelphia chromosome positive chronic myeloid leukemia in chronic phase (Ph+ CML-CP), previously treated with one or more tyrosine kinase inhibitors |
| Protokollszám | CABL001I12201 |
| Eudra CT szám | 2021-001286-20 |
| Hatósági engedély száma | OGYÉI/38441-5/2021 |
| Kérelmező | PAREXEL Magyarország Üzleti Tanácsadó és Szolgáltató Kft. |
| Státusz | Betegeket fogad |
| Fázis | II |
| Vizsgálati készítmény | Aszciminib (ABL001) |
| Vizsgálat időtartama (hó) | 60 |
| Nem | Mindkettő |
| Egészségeseket bevon? | nem |
| Betegbevonás státusza | Fogad |
| Szponzor | Novartis Hungária Kft. |
| Betegség | C9210 | Krónikus myeloid leukaemia |
| Betegbevonás kezdete | 2022-12-27 |
| Betegbevonás vége | 2024-12-11 |
| Tervezett betegszám Magyarországon | 1 |
Leírás
Beavatkozással járó vizsgálat.
A vizsgálat célkitűzése
A vizsgálat célja, hogy alátámassza az aszciminib fejlesztését a Philadelphia-kromoszóma pozitív, krónikus mieloid leukémia krónikus fázisában (Ph+ CML-CP) levő, korábban egy vagy több TKI-val kezelt, gyermekkorú betegpopulációban.
Beválasztási feltételek
Fiú vagy leány résztvevők:
a. Gyermekeknek szánt készítménnyel kezelt csoport: a vizsgálatba való belépéskor legalább 1 éves, de 18 évesnél fiatalabb életkor.
b. Felnőtteknek szánt készítménnyel kezelt csoport: a vizsgálatba való belépéskor legalább 14 éves, de 18 évesnél fiatalabb életkor, és legalább 40 kg-os testsúly.
• A Ph+ CML-CP-ben lévő résztvevőknek a szűrőviziten az alábbi laborértékek mindegyikét teljesíteniük kell. Abban az esetben, ha a csontvelő blaszt- és promielocitaszáma ismert, ezek a leletek elfogadhatók, ha a teszt a szűrővizit előtti 56 napban készült, hogy elkerülhető legyen a szükségtelen ismétlés.
a. 15% blaszt a perifériás vérben és a csontvelőben
b. A blasztok és promielociták összesített aránya <30% a perifériás vérben és a csontvelőben
c. < 20% bazofil granulocita a perifériás vérben
d. Neutrofil granulocitaszám ≥ 1,5 x 109/l (vagy fehérvérsejtszám (FVS) ≥ 3 x 109/l, ha a neutrofil granulocitaszám nem ismert) és vérlemezkeszám ≥ 100 x 109/l
e. Extramedulláris leukémiás érintettségnek nincs jele, a máj- és lépmegnagyobbodást kivéve
• Korábban legalább egy TKI-val kezelték.
• A szűrés időpontjában a legutóbbi TKI-terápia sikertelen vagy a beteg azt nem tolerálja.
• A szűrés időpontjában típusos BCR-ABL fúziós gén (BCR-ABL1) transzkript [e14a2 és/vagy e13a2] megléte, amelynek mennyisége standard, valós idejű, kvantitatív polimeráz láncreakcióval (RQ-PCR) meghatározható.
a. Gyermekeknek szánt készítménnyel kezelt csoport: a vizsgálatba való belépéskor legalább 1 éves, de 18 évesnél fiatalabb életkor.
b. Felnőtteknek szánt készítménnyel kezelt csoport: a vizsgálatba való belépéskor legalább 14 éves, de 18 évesnél fiatalabb életkor, és legalább 40 kg-os testsúly.
• A Ph+ CML-CP-ben lévő résztvevőknek a szűrőviziten az alábbi laborértékek mindegyikét teljesíteniük kell. Abban az esetben, ha a csontvelő blaszt- és promielocitaszáma ismert, ezek a leletek elfogadhatók, ha a teszt a szűrővizit előtti 56 napban készült, hogy elkerülhető legyen a szükségtelen ismétlés.
a. 15% blaszt a perifériás vérben és a csontvelőben
b. A blasztok és promielociták összesített aránya <30% a perifériás vérben és a csontvelőben
c. < 20% bazofil granulocita a perifériás vérben
d. Neutrofil granulocitaszám ≥ 1,5 x 109/l (vagy fehérvérsejtszám (FVS) ≥ 3 x 109/l, ha a neutrofil granulocitaszám nem ismert) és vérlemezkeszám ≥ 100 x 109/l
e. Extramedulláris leukémiás érintettségnek nincs jele, a máj- és lépmegnagyobbodást kivéve
• Korábban legalább egy TKI-val kezelték.
• A szűrés időpontjában a legutóbbi TKI-terápia sikertelen vagy a beteg azt nem tolerálja.
• A szűrés időpontjában típusos BCR-ABL fúziós gén (BCR-ABL1) transzkript [e14a2 és/vagy e13a2] megléte, amelynek mennyisége standard, valós idejű, kvantitatív polimeráz láncreakcióval (RQ-PCR) meghatározható.
Kizárási feltételek
• A vizsgálatba való belépés előtt ismert T315I mutáció megléte.
• A CML-nek ismerten a második krónikus fázisa zajlik AP/BC-be történő korábbi progressziót követően.
• A beteget korábban vérképzőőssejt-átültetéssel kezelték.
• A betegnél allogén vérképzőőssejt-átültetést terveznek.
• Kardiológiai rendellenesség vagy a szív repolarizációjának zavara.
• A CML-nek ismerten a második krónikus fázisa zajlik AP/BC-be történő korábbi progressziót követően.
• A beteget korábban vérképzőőssejt-átültetéssel kezelték.
• A betegnél allogén vérképzőőssejt-átültetést terveznek.
• Kardiológiai rendellenesség vagy a szív repolarizációjának zavara.
