A Klinikai Vizsgálatok Adatbázisa jelenleg is több mint ezer vizsgálatot foglal magába: a korábban elérhető adatokkal több évre visszamenőleg áttekintést nyújt a hazai vizsgálatok sokszínűségéről (lásd: Állapot - vázlatos adatlapok), míg egyre bővülő körben érhetőek el a folyamatban lévő vizsgálatok részletesebb információi is (lásd: Állapot - teljes adatlapok).
Ez a honlap a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos általános ismeretek bővítésének céljából készült, az itt található információk a publikusan elérhető adatokra épülve, kizárólag tájékoztató jellegű áttekintést biztosítanak.
Amennyiben Önnek további kérdése merülne fel, forduljon bizalommal kezelőorvosához!
Státusz
Betegeket fogad
Korosztály
-
Betegbevonás kezdete
2020-11-18
Betegbevonás vége
2022-07-15
| Vizsgálat neve magyarul | Randomizált, nyílt elrendezésű, I/II. fázisú, nyílt platformos vizsgálat új ruxolitinib kombinációk biztonságosságának és hatásosságának értékelésére mielofibrózisban szenvedő betegeknél |
| Vizsgálat neve angolul | A randomized, open-label, phase I/II open platform study evaluating safety and efficacy of novel ruxolitinib combinations in myelofibrosis patients |
| Protokollszám | CINC424H12201 |
| Eudra CT szám | 2019-000373-23 |
| Hatósági engedély száma | OGYgI/51452-6/2019 |
| Kérelmező | PAREXEL Magyarország Üzleti Tanácsadó és Szolgáltató Kft. |
| Státusz | Betegeket fogad |
| Fázis | II |
| Vizsgálati készítmény | Jakavi |
| Vizsgálat időtartama (hó) | 50 |
| Nem | Mindkettő |
| Egészségeseket bevon? | nem |
| Betegbevonás státusza | Már nem fogad |
Intézmény neve
Debreceni Egyetem Klinikai Központ
Cím: 4032 Debrecen, Egyetem tér 1.
Elérhetőség: 52/512-900
Honlap: www.klinikaikozpont.unideb.hu
Intézmény neve
Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
Cím: 1088 Budapest Szentkirályi u. 46.
Elérhetőség: Ez az e-mail-cím a szpemrobotok elleni védelem alatt áll. Megtekintéséhez engedélyeznie kell a JavaScript használatát.
| Szponzor | Novartis Hungária Kft. |
| Betegség | mielofibrózis |
| Betegbevonás kezdete | 2020-11-18 |
| Betegbevonás vége | 2022-07-15 |
| Tervezett betegszám Magyarországon | 5 |
Leírás
Beavatkozással járó vizsgálat
A vizsgálat célkitűzése
A myelofibrosis (MF) a meghatározás szerint progresszív csontvelő (bone marrow, BM) fibrózis, ami a vérsejtek számának következményes csökkenésével jár. A csontvelői eritropoetikus niche felbomlása az elsődleges mechanizmus a csontvelőelégtelenség és anaemia létrejöttében, amely a MF-t jellemzi. Az MF-es betegek közel 40%-ánál a hemoglobinszint (Hb) <10 g/dl alatti a diagnózis felállításakor. Ezenfelül az anaemia a betegségnek azon jellemzője, amely a legszorosabb összefüggésben áll az MF rossz prognózisával. A ruxolitinib alkalmazása során a splenomegalia és a szervi tünetek enyhülése igazolódott, ugyanakkor ez a szer nem javítja az anaemiát.
A jelen vizsgálat célkitűzése a ruxolitinib 5 új szerrel, a siremadinnal, crizanlizumabbal, sabatolimabbal, RINETERKIB-vel és NIS793-mal kombinációban való alkalmazásával kapcsolatos biztonságosság, farmakokinetika (PK) és előzetes hatásosság értékelése MF-ben szenvedő vizsgálati alanyoknál. Ezek a kombinációs terápiák transzformációs klinikai előnyökkel járhatnak, úgymint a progressziómentes túlélés (progression-free survival, PFS) javulása, ami a betegség jobb kontrollálása, illetve a rosszindulatú klónok számának csökkenése révén jön létre, így a cytopenia, különösképpen az anaemia javul, továbbá az életminőség (quality of life, QoL) is jobbra fordulhat, amit a releváns, betegek által jelentett kimeneteli (patient reported outcome, PRO) mérőszámok segítségével rögzítenek.
A jelen vizsgálat célkitűzése a ruxolitinib 5 új szerrel, a siremadinnal, crizanlizumabbal, sabatolimabbal, RINETERKIB-vel és NIS793-mal kombinációban való alkalmazásával kapcsolatos biztonságosság, farmakokinetika (PK) és előzetes hatásosság értékelése MF-ben szenvedő vizsgálati alanyoknál. Ezek a kombinációs terápiák transzformációs klinikai előnyökkel járhatnak, úgymint a progressziómentes túlélés (progression-free survival, PFS) javulása, ami a betegség jobb kontrollálása, illetve a rosszindulatú klónok számának csökkenése révén jön létre, így a cytopenia, különösképpen az anaemia javul, továbbá az életminőség (quality of life, QoL) is jobbra fordulhat, amit a releváns, betegek által jelentett kimeneteli (patient reported outcome, PRO) mérőszámok segítségével rögzítenek.
Beválasztási feltételek
A fő bevonási kritériumok az alább kerültek felsorolásra, a bevonási kritériumok teljes felsorolását lásd a vizsgálati tervben:
• A vizsgálati alanyoknál az Egészségügyi Világszervezet (World Health Organization, WHO) 2016-os kritériumai szerinti primer myelofibrosis (PMF), vagy a Myelofibrosis Kutatása és Kezelése Nemzetközi Munkacsoport (International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment, IWC-MRT) 2007-es kritériumai szerinti post-essentialis thrombocytaemia (ET) (PET-MF) vagy post-polycthemia vera (PV) myelofibrosis (PPV-MF) diagnózisa kell, hogy fennálljon.
• Tapintással a lép legnagyobb előboltosulása legalább 5 cm-rel a bal bordaív alatt van, vagy a lép térfogata MRI-vel vagy CT vizsgálattal legalább 450 cm3-nyire megnagyobbodott a kiinduláskor (a vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt legfeljebb 8 héttel készített MRI/CT vizsgálat elfogadható).
• A vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt a beteg legalább 12 hétig ruxolitinib kezelésben részesült.
• A felírt ruxolitinib dózis (napi kétszer (BID) 5-25 mg között) mellett a beteg állapota stabil (nincs adagmódosítás) legalább ≥4 hétig a vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt.
• Hemoglobin < 11 g/dl (≤ 6,8 mmol/l)
• 1. rész: Thrombocytaszám ≥ 75 000/μl.
• 2. rész és 3. rész: Thrombocytaszám ≥ 50 000/μl.
• A vizsgálati alanyoknál az Egészségügyi Világszervezet (World Health Organization, WHO) 2016-os kritériumai szerinti primer myelofibrosis (PMF), vagy a Myelofibrosis Kutatása és Kezelése Nemzetközi Munkacsoport (International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment, IWC-MRT) 2007-es kritériumai szerinti post-essentialis thrombocytaemia (ET) (PET-MF) vagy post-polycthemia vera (PV) myelofibrosis (PPV-MF) diagnózisa kell, hogy fennálljon.
• Tapintással a lép legnagyobb előboltosulása legalább 5 cm-rel a bal bordaív alatt van, vagy a lép térfogata MRI-vel vagy CT vizsgálattal legalább 450 cm3-nyire megnagyobbodott a kiinduláskor (a vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt legfeljebb 8 héttel készített MRI/CT vizsgálat elfogadható).
• A vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt a beteg legalább 12 hétig ruxolitinib kezelésben részesült.
• A felírt ruxolitinib dózis (napi kétszer (BID) 5-25 mg között) mellett a beteg állapota stabil (nincs adagmódosítás) legalább ≥4 hétig a vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt.
• Hemoglobin < 11 g/dl (≤ 6,8 mmol/l)
• 1. rész: Thrombocytaszám ≥ 75 000/μl.
• 2. rész és 3. rész: Thrombocytaszám ≥ 50 000/μl.
Kizárási feltételek
A fő bevonási kritériumok az alább kerültek felsorolásra, a bevonási kritériumok teljes felsorolását lásd a vizsgálati tervben:
• A vizsgálati alanyoknál az Egészségügyi Világszervezet (World Health Organization, WHO) 2016-os kritériumai szerinti primer myelofibrosis (PMF), vagy a Myelofibrosis Kutatása és Kezelése Nemzetközi Munkacsoport (International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment, IWC-MRT) 2007-es kritériumai szerinti post-essentialis thrombocytaemia (ET) (PET-MF) vagy post-polycthemia vera (PV) myelofibrosis (PPV-MF) diagnózisa kell, hogy fennálljon.
• Tapintással a lép legnagyobb előboltosulása legalább 5 cm-rel a bal bordaív alatt van, vagy a lép térfogata MRI-vel vagy CT vizsgálattal legalább 450 cm3-nyire megnagyobbodott a kiinduláskor (a vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt legfeljebb 8 héttel készített MRI/CT vizsgálat elfogadható).
• A vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt a beteg legalább 12 hétig ruxolitinib kezelésben részesült.
• A felírt ruxolitinib dózis (napi kétszer (BID) 5-25 mg között) mellett a beteg állapota stabil (nincs adagmódosítás) legalább ≥4 hétig a vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt.
• Hemoglobin < 11 g/dl (≤ 6,8 mmol/l)
• 1. rész: Thrombocytaszám ≥ 75 000/μl.
• 2. rész és 3. rész: Thrombocytaszám ≥ 50 000/μl.
• A vizsgálati alanyoknál az Egészségügyi Világszervezet (World Health Organization, WHO) 2016-os kritériumai szerinti primer myelofibrosis (PMF), vagy a Myelofibrosis Kutatása és Kezelése Nemzetközi Munkacsoport (International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment, IWC-MRT) 2007-es kritériumai szerinti post-essentialis thrombocytaemia (ET) (PET-MF) vagy post-polycthemia vera (PV) myelofibrosis (PPV-MF) diagnózisa kell, hogy fennálljon.
• Tapintással a lép legnagyobb előboltosulása legalább 5 cm-rel a bal bordaív alatt van, vagy a lép térfogata MRI-vel vagy CT vizsgálattal legalább 450 cm3-nyire megnagyobbodott a kiinduláskor (a vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt legfeljebb 8 héttel készített MRI/CT vizsgálat elfogadható).
• A vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt a beteg legalább 12 hétig ruxolitinib kezelésben részesült.
• A felírt ruxolitinib dózis (napi kétszer (BID) 5-25 mg között) mellett a beteg állapota stabil (nincs adagmódosítás) legalább ≥4 hétig a vizsgálati kezelés első adagjának alkalmazása előtt.
• Hemoglobin < 11 g/dl (≤ 6,8 mmol/l)
• 1. rész: Thrombocytaszám ≥ 75 000/μl.
• 2. rész és 3. rész: Thrombocytaszám ≥ 50 000/μl.
