A Klinikai Vizsgálatok Adatbázisa jelenleg is több mint ezer vizsgálatot foglal magába: a korábban elérhető adatokkal több évre visszamenőleg áttekintést nyújt a hazai vizsgálatok sokszínűségéről (lásd: Állapot - vázlatos adatlapok), míg egyre bővülő körben érhetőek el a folyamatban lévő vizsgálatok részletesebb információi is (lásd: Állapot - teljes adatlapok).
Ez a honlap a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos általános ismeretek bővítésének céljából készült, az itt található információk a publikusan elérhető adatokra épülve, kizárólag tájékoztató jellegű áttekintést biztosítanak.
Amennyiben Önnek további kérdése merülne fel, forduljon bizalommal kezelőorvosához!
Státusz
Betegeket fogad
Korosztály
-
Betegbevonás kezdete
2022-05-17
Betegbevonás vége
2023-11-24
| Vizsgálat neve magyarul | A venetoclaxszal plusz azacatidinnel kombinációban alkalmazott siremadlin Ib/II-es fázisú, nyílt elrendezésű, dózismegerősítő, koncepcióhatékonysági vizsgálata olyan felnőtt, kemoterápiára nem alkalmas AML-es résztvevőknél, akik szuboptimálisan reagáltak az elsővonalban alkalmazott venetoclax plusz azacitidin kezelésre, valamint újonnan diagnosztizált, nagy kockázatú klinikai jellemzőkkel bíró AML-es résztvevőknél, akik nem alkalmasak kemoterápiára |
| Vizsgálat neve angolul | A phase Ib/II open label dose confirmation, proof of concept study of siremadlin in combination with venetoclax plus azacitidine in unfit adult AML participants who responded sub-optimally to first-line venetoclax plus azacitidine treatment and in participants with newly diagnosed unfit AML presenting with high-risk clinical features |
| Protokollszám | CHDM201I12201 |
| Eudra CT szám | 2021-001165-21 |
| Hatósági engedély száma | OGYÉI/80665-6/2021 |
| Kérelmező | PAREXEL Magyarország Üzleti Tanácsadó és Szolgáltató Kft. |
| Státusz | Betegeket fogad |
| Fázis | II |
| Vizsgálati készítmény | siremadlin |
| Vizsgálat időtartama (hó) | 36 |
| Nem | Mindkettő |
| Egészségeseket bevon? | nem |
| Betegbevonás státusza | Fogad |
Intézmény neve
Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
Cím: 1088 Budapest Szentkirályi u. 46.
Elérhetőség: Ez az e-mail-cím a szpemrobotok elleni védelem alatt áll. Megtekintéséhez engedélyeznie kell a JavaScript használatát.
| Szponzor | Novartis Hungária Kft. |
| Betegség | C9200 | Akut myeloid leukaemia |
| Betegbevonás kezdete | 2022-05-17 |
| Betegbevonás vége | 2023-11-24 |
| Tervezett betegszám Magyarországon | 3 |
Leírás
Beavatkozással járó vizsgálat
A vizsgálat célkitűzése
"A jelen vizsgálat elsődleges célja annak értékelése, hogy a venetoclaxszal plusz azacitidinnel kombinációban alkalmazott siremadlin javítja-e a klinikai választ kemoterápiára nem alkalmas AML-es betegeknél anélkül, hogy a kezeléssel kapcsolatban elfogadhatatlan szintű toxicitás jelentkezne.
A vizsgálatot két részletben folytatják le. Az 1. rész elsődleges célkitűzése (Biztonságossági bevezetés) a siremadlin túlzott toxicitisának kizárása olyankor, ha azt venetoclaxszal plusz azacitidinnel kombinációban alkalmazzák, míg a 2. részt (Kibővítés) elsődleges célja a siremadlin előzetes hatásosságának értékelése, ha azt venetoclaxszal plusz azacitidinnel kombinációban alkalmazzák az adott betegpopulációban."
A vizsgálatot két részletben folytatják le. Az 1. rész elsődleges célkitűzése (Biztonságossági bevezetés) a siremadlin túlzott toxicitisának kizárása olyankor, ha azt venetoclaxszal plusz azacitidinnel kombinációban alkalmazzák, míg a 2. részt (Kibővítés) elsődleges célja a siremadlin előzetes hatásosságának értékelése, ha azt venetoclaxszal plusz azacitidinnel kombinációban alkalmazzák az adott betegpopulációban."
Beválasztási feltételek
"1. A vizsgálatban való részvétel előtt alá kell íratni a résztvevővel a beleegyező nyilatkozatot
2. A beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásának időpontjában betöltött 18. életév
3. A WHO 2016-os osztályozása szerinti AML-es olyan résztvevők, akik alkalmatlanok a kemoterápiára és:
1-es kar (szuboptimálisan reagálók): legalább 2, de 4 ciklusnál nem több elsővonalbeli venetoclax plusz azacitidin kezelést kaptak és nem értek el CR-t, CRi-t, CRh-t vagy MLFS-t (az IWG; ELN 2017 alapján). Valamely résztvevő csak akkor vonható be a vizsgálatba 2 ciklust követően, ha a résztvevő a 2. ciklus venetoclax plusz azacitidin kezelés végére nincs jobb állapotban mint SD. Egyébként a résztvevők a 3. ciklus venetoclax plusz azacitidin kezelés után vonandók be.
2-es kar (újonnan diagnosztizált, nagy kockázatú klinikai jellemzőkkel bíró AML): újonnan diagnosztizált AML, nemkívánatos genetikai kockázatrétegzéssel (az ELN 2017 szerint) (kivéve a TP53 mutáció pozitív résztvevőket).
4. Adott résztvevőt alkalmatlannak kell minősíteni a terápiás standardnak számító intenzív indukciós kemoterápia vonatkozásában (az 1-es kar tekintetében, a venetoclax plusz azacitidin kezelés megkezdése előtt), az alábbi meghatározás szerint:
≥ 75 éves életkor
VAGY
≥ 18 - 74 éves életkor és az alábbi társbetegségek valamelyikének megléte:
Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG) szerinti általános állapot: 2 vagy 3;
A kardiológiai kórelőzményben szereplő krónikus szívelégtelenség, amely kezelést igényel, vagy ≤ 50%-os ejekciós frakció, vagy krónikus stabil angina;
DLCO ≤ 65% vagy FEV1 ≤ 65%.
5. Olyan résztvevők, akiknél korábban myelodysplasiás szindrómák (MDS) valamelyik, myelofibrosis, essentialis thrombocythaemia, polycythaemia vera vagy terápiával összefüggő AML állt fenn bevonhatók a vizsgálatba, ha a kizárási kritériumokban szereplő terápiákban nem részesültek.
6. A résztvevők ECOG szerinti általános állapota az alábbiak szerint kell, hogy alakuljon:
≥ 75 éves korban: 0 - 2
VAGY
18 éves és 74 éves kor között: 0 - 3"
2. A beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásának időpontjában betöltött 18. életév
3. A WHO 2016-os osztályozása szerinti AML-es olyan résztvevők, akik alkalmatlanok a kemoterápiára és:
1-es kar (szuboptimálisan reagálók): legalább 2, de 4 ciklusnál nem több elsővonalbeli venetoclax plusz azacitidin kezelést kaptak és nem értek el CR-t, CRi-t, CRh-t vagy MLFS-t (az IWG; ELN 2017 alapján). Valamely résztvevő csak akkor vonható be a vizsgálatba 2 ciklust követően, ha a résztvevő a 2. ciklus venetoclax plusz azacitidin kezelés végére nincs jobb állapotban mint SD. Egyébként a résztvevők a 3. ciklus venetoclax plusz azacitidin kezelés után vonandók be.
2-es kar (újonnan diagnosztizált, nagy kockázatú klinikai jellemzőkkel bíró AML): újonnan diagnosztizált AML, nemkívánatos genetikai kockázatrétegzéssel (az ELN 2017 szerint) (kivéve a TP53 mutáció pozitív résztvevőket).
4. Adott résztvevőt alkalmatlannak kell minősíteni a terápiás standardnak számító intenzív indukciós kemoterápia vonatkozásában (az 1-es kar tekintetében, a venetoclax plusz azacitidin kezelés megkezdése előtt), az alábbi meghatározás szerint:
≥ 75 éves életkor
VAGY
≥ 18 - 74 éves életkor és az alábbi társbetegségek valamelyikének megléte:
Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG) szerinti általános állapot: 2 vagy 3;
A kardiológiai kórelőzményben szereplő krónikus szívelégtelenség, amely kezelést igényel, vagy ≤ 50%-os ejekciós frakció, vagy krónikus stabil angina;
DLCO ≤ 65% vagy FEV1 ≤ 65%.
5. Olyan résztvevők, akiknél korábban myelodysplasiás szindrómák (MDS) valamelyik, myelofibrosis, essentialis thrombocythaemia, polycythaemia vera vagy terápiával összefüggő AML állt fenn bevonhatók a vizsgálatba, ha a kizárási kritériumokban szereplő terápiákban nem részesültek.
6. A résztvevők ECOG szerinti általános állapota az alábbiak szerint kell, hogy alakuljon:
≥ 75 éves korban: 0 - 2
VAGY
18 éves és 74 éves kor között: 0 - 3"
Kizárási feltételek
"1. Korábban bármikor MDM gátló kezelés alkalmazása
2. A TP53 mutációra pozitív résztvevők, a helyben végzett TP53 vizsgálat alapján
3. del17p rendellenességgel rendelkező résztvevők
4. Korábban bármikor kezelés az alábbi, engedélyezett vagy vizsgálati daganatellenes kezelések valamelyikével: „ellenőrzési pont” gátlók, venetoclax és hipometiláló szerek (HMA-k), úgymint a decitabin vagy azacitidin. Korábbi kezelés AML, MDS, myelofibrosis, essentialis thrombocythaemia vagy polycythaemia vera vonatkozásában, kivéve hidroxiurea, növekedési faktorok, ruxolitinib és tüneti kezelés alkalmazását. Az 1-es karban, a bevonási kritériumokban meghatározottak szerint a venetoclax és azacitidin megengedett azzal a feltétellel, hogy a résztvevő az utolsó adag venetoclax és/vagy azacitidin kezelést követő 28 napon belül bevonásra kerül a vizsgálatba.
5. A PML-RARA melletti AML-M3 / APL (acut promyelocytás leukaemia) betegségben, vagy Down-szindróma mellett kialakuló AML-ben szenvedő résztvevők
6. FLT3 gátlókkal kezelt résztvevők
7. Aktív KIR leukémiában szenvedő vagy KIR leukémiára utaló neurológiai tüneteket mutató résztvevők (hacsak a KIR leukémia nem került kizárásra legalább egy lumbalpunctio által, amely negatívnak bizonyult a vizsgálati terv szerinti terápia megindítása előtt)
8. Korábbi vagy aktuális rosszindulatú megbetegedésben szenvedő résztvevők, kivéve:
Olyan résztvevő, akinek a kórtörténetében MDS, myelofibrosis, essentialis thrombocythaemia vagy polycythaemia vera, aplasticus anaemia vagy egyéb megelőző hematológiai rendellenesség szerepel
Olyan résztvevő, akinek a kórtörténetében megfelelően kezelt rosszindulatú betegség szerepel, amelynek vonatkozásában a résztvevő legalább 1 éve betegségmentes (azaz reziduális betegség sincs) és ha nincs folyamatban szisztémás, daganatellenes terápia (nevezetesen kemoterápia vagy műtét) vagy nem válik szükségessé a vizsgálat folyamán. Alkalmasnak számítanak azon résztvevők, akik adjuváns terápiában részesülnek, úgymint hormonterápia vagy hosszú távú fenntartó kezelés, és akiknél ezekkel egyidejűleg nem fordult elő reziduális betegség legalább 1 éven keresztül."
2. A TP53 mutációra pozitív résztvevők, a helyben végzett TP53 vizsgálat alapján
3. del17p rendellenességgel rendelkező résztvevők
4. Korábban bármikor kezelés az alábbi, engedélyezett vagy vizsgálati daganatellenes kezelések valamelyikével: „ellenőrzési pont” gátlók, venetoclax és hipometiláló szerek (HMA-k), úgymint a decitabin vagy azacitidin. Korábbi kezelés AML, MDS, myelofibrosis, essentialis thrombocythaemia vagy polycythaemia vera vonatkozásában, kivéve hidroxiurea, növekedési faktorok, ruxolitinib és tüneti kezelés alkalmazását. Az 1-es karban, a bevonási kritériumokban meghatározottak szerint a venetoclax és azacitidin megengedett azzal a feltétellel, hogy a résztvevő az utolsó adag venetoclax és/vagy azacitidin kezelést követő 28 napon belül bevonásra kerül a vizsgálatba.
5. A PML-RARA melletti AML-M3 / APL (acut promyelocytás leukaemia) betegségben, vagy Down-szindróma mellett kialakuló AML-ben szenvedő résztvevők
6. FLT3 gátlókkal kezelt résztvevők
7. Aktív KIR leukémiában szenvedő vagy KIR leukémiára utaló neurológiai tüneteket mutató résztvevők (hacsak a KIR leukémia nem került kizárásra legalább egy lumbalpunctio által, amely negatívnak bizonyult a vizsgálati terv szerinti terápia megindítása előtt)
8. Korábbi vagy aktuális rosszindulatú megbetegedésben szenvedő résztvevők, kivéve:
Olyan résztvevő, akinek a kórtörténetében MDS, myelofibrosis, essentialis thrombocythaemia vagy polycythaemia vera, aplasticus anaemia vagy egyéb megelőző hematológiai rendellenesség szerepel
Olyan résztvevő, akinek a kórtörténetében megfelelően kezelt rosszindulatú betegség szerepel, amelynek vonatkozásában a résztvevő legalább 1 éve betegségmentes (azaz reziduális betegség sincs) és ha nincs folyamatban szisztémás, daganatellenes terápia (nevezetesen kemoterápia vagy műtét) vagy nem válik szükségessé a vizsgálat folyamán. Alkalmasnak számítanak azon résztvevők, akik adjuváns terápiában részesülnek, úgymint hormonterápia vagy hosszú távú fenntartó kezelés, és akiknél ezekkel egyidejűleg nem fordult elő reziduális betegség legalább 1 éven keresztül."
