Vizsgálatok

Cím: 3526 Miskolc, Szentpéteri kapu 72-76.

Elérhetőség: 46/515-206

Honlap: www.bazmkorhaz.hu

Cím: 4032 Debrecen, Egyetem tér 1.

Elérhetőség: 52/512-900

Honlap: www.klinikaikozpont.unideb.hu

Cím: 6725 Szeged, Semmelweis u. 8.

Elérhetőség: 62/544-000

Honlap: www.klinikaikozpont.u-szeged.hu

Cím: 1036 Budapest, Lajos u. 74-76.

Elérhetőség:

Honlap: https://oecresearch.com/hu/main-page-magyar/

A plakkos pikkelysömör a bőr krónikus megbetegedése. A vizsgálati készítmény, a guszelkumab egy teljes egészében humán monoklonális ellenanyag, mely kapcsolódik az IL-23 jelű fehérjéhez (humán interleukin-23).
A vizsgálat egy 3. fázisú, több vizsgálóhelyen zajló, randomizált, placebo- és aktív kontrollos vizsgálat, amely a fényterápiával és/vagy helyileg alkalmazott készítményekkel nem megfelelően kontrollálható, krónikus plakkos pikkelysömör kezelésére szubkután injekcióval (s.c.) alkalmazott guszelkumab hatásosságát, biztonságosságát és farmakokinetikáját értékeli 6. életévüket betöltött, de 18 évesnél fiatalabb gyermekek és serdülők körében.

A vizsgálat elsődleges célkitűzése:
- A guszelkumab hatásosságának és biztonságosságának értékelése krónikus plakkos pikkelysömörben szenvedő, 6. életévüket betöltött, de 18 évesnél fiatalabb gyermekek és serdülők körében.
A vizsgálat másodlagos célkitűzései:
- A válasz fennmaradásának értékelése azon résztvevőknél, akiknek aktív kezelését leállították.
- Adatgyűjtés a klinikai használhatóságról és a VarioJect kiszerelés (PFS-V) használatával kapcsolatos tapasztalatok gyűjtése krónikus plakkos pikkelysömörben szenvedő és 70 kg alatti testsúlyú gyermekek és serdülők körében.
- A guselkumab farmakokinetikájának (PK) és immunogenitásának értékelése ≥6 és <18 év közötti gyermekeknék, krónikus plakkos pikkelysömörben.
- A guselkumab hatásának értékelése a gyermekkori bőrgyógyászati egészséggel kapcsolatos életminőségre vonatkozóan, 6 és 18 év közötti, krónikus plakkos pikkelysömörben szenvedő résztvevőknél.
- A guselkumabbal végzett újrakezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelése.

A potenciális résztvevőnek az alábbi kritériumoknak kell megfelelnie (a felsorolt kritériumoknak való megfelelés nem jelenti automatikusan, hogy részt vehet a vizsgálatban). A további beválasztási/kizárási kritériumokról a kezelőorvosok fognak tájékoztatást adni a vizsgálóhelyeken:

1. A beteg a vizsgálati készítmény első beadása előtt legalább 6 hónappal krónikus, plakkos típusú pikkelysömört diagnosztizáltak (PsA-val vagy anélkül), amelynek meghatározása az alábbiak megléte a szűréskor és a kiinduláskor:
• IGA ≥3 és
• PASI ≥12 és
• ≥10% BSA érintettség és
legalább egy az alábbiak közül:
o nagyon vastag léziók vagy
o az arc, a nemi szervek vagy a kézfej/lábfej klinikailag jelentős érintettsége vagy
o PASI≥20 vagy
o >20% BSA érintettség vagy
o IGA=4
2. A beteg fényterápiára vagy a plakkos pikkelysömör szisztémás kezelésére alkalmas (vagy még nem kapott, vagy már kapott korábbi kezelést).
3. Plakkos pikkelysömöre a vizsgáló szerint fényterápiával és/vagy helyi kezeléssel – megfelelő dózissal és megfelelő időtartamig végzett terápiát követően – elégtelenül kontrollálható.
4. A vizsgáló véleménye alapján alkalmas az etanercepttel (ENBREL) végzett kezelésre, az ENBREL adott országban engedélyezett alkalmazási előírása szerint.
5. A beteg a fizikális vizsgálat, kórtörténet és a szűréskor mért élettani paraméterek alapján más tekintetben egészséges. Ha bármilyen eltérés áll fenn, ennek a vizsgáló értékelése szerint összhangban kell állnia az alapbetegséggel a vizsgálati populációban, és ennek meghatározását a résztvevő forrásdokumentációjában dokumentálni kell, és a vizsgálónak szignóznia kell.
6. A beteg kanyaró, mumpsz, rubeola és bárányhimlő elleni immunitása elfogadhatóan igazolható, amely alatt az alábbiak bármelyike értendő:
a. Dokumentáltan megkapta az életkornak megfelelő védőoltást a kanyaró, mumpsz, rubeola és bárányhimlő ellen, az egyes vakcinák mindegyik dózisával (kivéve, ha a helyi irányelvek másként írják elő).
VAGY
b. A korábban lezajlott kanyaró, mumpsz, rubeola és bárányhimlő tényét egészségügyi szakember dokumentálta.
VAGY
c. Ha a fenti (a) vagy (b) pont nem teljesül, a betegnél a vizsgálati készítmény első adagjának beadása előtt a kanyaró, a mumpsz, a rubeola és a bárányhimlő ellen védő ellenanyagtiter mutatható ki.
Azoknál a résztvevőknél, akik nem kapták meg a bárányhimlő, illetve a kanyaró, mumpsz és rubeola (MMR) elleni ajánlott oltásokat, és a következő védőoltás beadása a következő 4 évre esik, a vizsgálatba való bevonásuk előtt gyorsított oltási sémát kell alkalmazni, ha elérhető és az adott területen előírás vagy határozottan ajánlott. A bárányhimlő vagy MMR vakcinák alkalmazása esetén 2 hétnek kell eltelnie a védőoltás és a vizsgálati készítmény beadása között.

A potenciális résztvevőnél az alábbi kritériumok egyike sem állhat fenn:

1. Jelenleg a pikkelysömör valamely nem plakkos formájában szenved (pl. eritrodermás, guttált vagy pusztulózus).
2. Jelenleg gyógyszer által kiváltott pikkelysömöre van (pl. béta blokkolók, kalciumcsatorna-blokkolók vagy lítium okozta, új keletű pikkelysömör vagy pikkelysömör-exacerbáció).
3. Korábban guszelkumabot vagy etanerceptet kapott.
4. Kórtörténetében krónikus vagy visszatérő fertőző betegség szerepel, beleértve egyebek közt az alábbiakat: krónikus vesefertőzés, krónikus mellkasi fertőzés (pl. bronchiectasis), visszatérő húgyúti fertőzés (visszatérő pyelonephritis vagy krónikus, nem remittáló cystitis), gombás fertőzés (mukokután candidiasis) vagy nyílt, nedvedző vagy fertőzött sebek vagy fekélyek a bőrön.
5. Kórtörténetében ismerten limfoproliferatív betegség szerepel, beleértve a limfómát is; kórtörténetében nem meghatározott jelentőségű monoklonális gammopátia (MGUS) szerepel; vagy lehetséges limfoproliferatív betegségre utaló jeleket és tüneteket mutat, mint pl. nyirokcsomó- vagy lépmegnagyobbodás.