A Klinikai Vizsgálatok Adatbázisa jelenleg is több mint ezer vizsgálatot foglal magába: a korábban elérhető adatokkal több évre visszamenőleg áttekintést nyújt a hazai vizsgálatok sokszínűségéről (lásd: Állapot - vázlatos adatlapok), míg egyre bővülő körben érhetőek el a folyamatban lévő vizsgálatok részletesebb információi is (lásd: Állapot - teljes adatlapok).
Ez a honlap a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos általános ismeretek bővítésének céljából készült, az itt található információk a publikusan elérhető adatokra épülve, kizárólag tájékoztató jellegű áttekintést biztosítanak.
Amennyiben Önnek további kérdése merülne fel, forduljon bizalommal kezelőorvosához!
Státusz
Engedélyezve
Korosztály
12 - 18
Betegbevonás kezdete
2021-02-25
Betegbevonás vége
2022-11-19
| Vizsgálat neve magyarul | Az inclisiran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatásosságának értékelését célzó kétrészes (1. évben kettős vak inclisiran vs. placebo, majd a 2. évben nyílt elrendezésben alkalmazott inclisiran), randomizált, multicentrikus vizsgálat olyan heterozigóta, familiáris hiperkoleszterinémiás serdülő (12 év feletti, de 18 év alatti) pácienseknél, akiknek emelkedett az LDL-koleszterinszintjük (ORION-16) |
| Vizsgálat neve angolul | Two part (double-blind inclisiran versus placebo [Year 1] followed by open-label inclisiran [Year 2]) randomized multicenter study to evaluate safety, tolerability, and efficacy of inclisiran in adolescents (12 to less than 18 years) with heterozygous familial hypercholesterolemia and elevated LDL-cholesterol (ORION-16) |
| Protokollszám | CKJX839C12301 |
| Eudra CT szám | 2020-002757-18 |
| Hatósági engedély száma | OGYÉI/60989-7/2020 |
| Kérelmező | PAREXEL Magyarország Üzleti Tanácsadó és Szolgáltató Kft. |
| Státusz | Engedélyezve |
| Fázis | III |
| Vizsgálati készítmény | Inclisiran |
| Vizsgálat időtartama (hó) | 30 |
| Nem | Mindkettő |
| Egészségeseket bevon? | nem |
| Betegbevonás státusza | Fogad |
Intézmény neve
Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika
Cím: 7623, Pécs, József Attila út 7.
Elérhetőség: Ez az e-mail-cím a szpemrobotok elleni védelem alatt áll. Megtekintéséhez engedélyeznie kell a JavaScript használatát.
Honlap: https://aok.pte.hu/hu/egyseg/350
| Szponzor | Novartis Hungária Kft. |
| Betegség | E7800 / hypercholesterinaemia |
| Betegbevonás kezdete | 2021-02-25 |
| Betegbevonás vége | 2022-11-19 |
| Tervezett betegszám Magyarországon | 20 |
Leírás
Beavatkozással járó vizsgálat.
A vizsgálat célkitűzése
Ez egy pivotális, III. fázisú vizsgálat, amelyet úgy terveztek, hogy az inclisiran biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatásosságát értékelje olyan heterozigóta, familiáris hiperkoleszterinémiás (HeFH) serdülők körében, akiknek emelkedett az alacsony sűrűségű lipoproteinhez kötött koleszterinszintjük (LDL-C). Ezen serdülőknél a további lipidszintcsökkentést igénylő HeFH kezelésére alkalmazott inclisirant vizsgáljuk, hogy szükséges gyermekgyógyászati vonatkozású információkhoz jussunk az inclisirannal kapcsolatban.
Beválasztási feltételek
• A HeFH vagy genetikai vizsgálattal vagy fenotípusos kritériumok alapján került diagnosztizálásra
• Éhomi LDL-C >3,4 mmol/l (130 mg/dl) a szűrés alkalmával
• Éhomi triglicerid < 4,5 mmol/l (400 mg/dl) a szűrés alkalmával
• Maximálisan tolerált sztatindózis (vizsgálóorvos megítélése szerint) egyéb lipidszintcsökkentő terápiával (pl. ezetimib) vagy anélkül. A maximálisan tolerált sztatindózis a meghatározás szerint az a maximális dózisú sztatin, ami a vizsgálóorvos megítélése szerint rendszeresen szedhető úgy, hogy nem eredményez olyan nemkívánatos eseményeket, amelyek a sztatin dózisának csökkentését tennék szükségessé.
• A lipidszintcsökkentő terápiát (pl. sztatin és/vagy pl. ezetimib) kapó résztvevőknél az alkalmazott dózisnak stabilnak kell lennie a szűrést megelőző ≥ 30 napban, és a vizsgálat ideje alatt ne tervezzenek gyógyszerváltást vagy dózismódosítást.
• A dokumentáltan LDL-aferezisben részesülő résztvevőknek engedélyezett, hogy szükség esetén tovább folytassák az aferezist a vizsgálat ideje alatt. A vizsgálat kettős vak szakasza alatt nem lehet módosítani az aferezis ütemezését és lehetőséget kell biztosítani, hogy az aferezisek egybeessenek minden egyes vizsgálati vizittel.
• A szűrés alkalmával >30ml/perc/1,73m2 becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR).
• Éhomi LDL-C >3,4 mmol/l (130 mg/dl) a szűrés alkalmával
• Éhomi triglicerid < 4,5 mmol/l (400 mg/dl) a szűrés alkalmával
• Maximálisan tolerált sztatindózis (vizsgálóorvos megítélése szerint) egyéb lipidszintcsökkentő terápiával (pl. ezetimib) vagy anélkül. A maximálisan tolerált sztatindózis a meghatározás szerint az a maximális dózisú sztatin, ami a vizsgálóorvos megítélése szerint rendszeresen szedhető úgy, hogy nem eredményez olyan nemkívánatos eseményeket, amelyek a sztatin dózisának csökkentését tennék szükségessé.
• A lipidszintcsökkentő terápiát (pl. sztatin és/vagy pl. ezetimib) kapó résztvevőknél az alkalmazott dózisnak stabilnak kell lennie a szűrést megelőző ≥ 30 napban, és a vizsgálat ideje alatt ne tervezzenek gyógyszerváltást vagy dózismódosítást.
• A dokumentáltan LDL-aferezisben részesülő résztvevőknek engedélyezett, hogy szükség esetén tovább folytassák az aferezist a vizsgálat ideje alatt. A vizsgálat kettős vak szakasza alatt nem lehet módosítani az aferezis ütemezését és lehetőséget kell biztosítani, hogy az aferezisek egybeessenek minden egyes vizsgálati vizittel.
• A szűrés alkalmával >30ml/perc/1,73m2 becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR).
Kizárási feltételek
• Korábban (a szűrést megelőző 90 napban), a PCSK9 ellen irányuló monoklonális antitestekkel történt kezelés.
• Aktív májbetegség vagy megmagyarázhatatlan, igazolt alanin-aminotranszferáz (ALT/GPT), aszpartát-aminotranszferáz (AST/GOT) szintemelkedés, >3x ULN vagy az összbilirubinszint >2x ULN (kivétel a Gilbert-szindrómás betegek).
• Terhes vagy szoptató nők.
• Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH).
• Más vizsgálati készítmény vagy eszköz alkalmazásának újonnan történő és/vagy tervezett megkezdése.
• Másodlagos hiperkoleszterinémia, pl. hipotireózis vagy nefrózis szindróma.
• Jelentős nemkívánatos kardiovaszkuláris esemény a randomizálást megelőző 3 hónapban.
• Aktív májbetegség vagy megmagyarázhatatlan, igazolt alanin-aminotranszferáz (ALT/GPT), aszpartát-aminotranszferáz (AST/GOT) szintemelkedés, >3x ULN vagy az összbilirubinszint >2x ULN (kivétel a Gilbert-szindrómás betegek).
• Terhes vagy szoptató nők.
• Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH).
• Más vizsgálati készítmény vagy eszköz alkalmazásának újonnan történő és/vagy tervezett megkezdése.
• Másodlagos hiperkoleszterinémia, pl. hipotireózis vagy nefrózis szindróma.
• Jelentős nemkívánatos kardiovaszkuláris esemény a randomizálást megelőző 3 hónapban.
