A Klinikai Vizsgálatok Adatbázisa jelenleg is több mint ezer vizsgálatot foglal magába: a korábban elérhető adatokkal több évre visszamenőleg áttekintést nyújt a hazai vizsgálatok sokszínűségéről (lásd: Állapot - vázlatos adatlapok), míg egyre bővülő körben érhetőek el a folyamatban lévő vizsgálatok részletesebb információi is (lásd: Állapot - teljes adatlapok).
Ez a honlap a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos általános ismeretek bővítésének céljából készült, az itt található információk a publikusan elérhető adatokra épülve, kizárólag tájékoztató jellegű áttekintést biztosítanak.
Amennyiben Önnek további kérdése merülne fel, forduljon bizalommal kezelőorvosához!
Státusz
Engedélyezve
Korosztály
-
Betegbevonás kezdete
2021-02-08
Betegbevonás vége
2021-12-15
| Vizsgálat neve magyarul | Randomizált, többközpontú, aktív komparátorral kontrollált, nyílt elrendezésű vizsgálat a naponta kétszer, szájon át alkalmazott LNP023 hatásosságának és biztonságosságának értékelésére intravénás anti-C5 antitestkezelés ellenére residualis anaemiában szenvedő, paroxysmalis nocturnalis haemoglobinuriás (PNH-s) felnőtt betegeknél |
| Vizsgálat neve angolul | A randomized, multicenter, active-comparator controlled, open-label trial to evaluate efficacy and safety of oral, twice daily LNP023 in adult patients with PNH and residual anemia, despite treatment with an intravenous anti-C5 antibody |
| Protokollszám | CLNP023C12302 |
| Eudra CT szám | 2019-004665-40 |
| Hatósági engedély száma | OGYÉI/53835-5/2020 |
| Kérelmező | PAREXEL Magyarország Üzleti Tanácsadó és Szolgáltató Kft. |
| Státusz | Engedélyezve |
| Fázis | III |
| Vizsgálati készítmény | LNP023 |
| Vizsgálat időtartama (hó) | 48 |
| Nem | Mindkettő |
| Egészségeseket bevon? | nem |
| Betegbevonás státusza | Már nem fogad |
Intézmény neve
Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
Cím: 1088 Budapest Szentkirályi u. 46.
Elérhetőség: Ez az e-mail-cím a szpemrobotok elleni védelem alatt áll. Megtekintéséhez engedélyeznie kell a JavaScript használatát.
| Szponzor | Novartis Hungária Kft. |
| Betegség | D5950 |
| Betegbevonás kezdete | 2021-02-08 |
| Betegbevonás vége | 2021-12-15 |
| Tervezett betegszám Magyarországon | 2 |
Leírás
Beavatkozással járó vizsgálat.
A vizsgálat célkitűzése
Az itt bemutatott III. fázisú vizsgálat célja annak megállapítása, hogy a PNH kezelésére adott LNP023 hatásos és biztonságos-e; ehhez igazoljuk, hogy az LNP023 felülmúlja-e az anti-C5 antitestkezelést olyan felnőtt PNH-s betegeknél, akik az anti-C5 antitestkezelés ellenére residualis anaemiában szenvednek.
Beválasztási feltételek
- 18 éves vagy idősebb férfiak és nők a PNH nagy érzékenységű áramlásos citometriával igazolt diagnózisával, ≥ 10% vörösvértest és/vagy fehérvérsejt granulocyta/monocyta klónmérettel.
- Az adag és az adagolási időköz tekintetében stabil anti-C5 antitestkezelés (ekulizumab vagy ravulizumab) a véletlen besorolás előtt legalább 6 hónapig.
- Az átlagos hemoglobinszint < 10 g/dl.
o A szűrővizit előtt legalább 4 hónapig
o A központi laboratóriumban megerősítve a szűréskor
- Neisseria meningitidis elleni védőoltást kell adni a betegnek a kezelés megkezdése előtt. Ha a beteg korábban még nem kapott védőoltást, vagy emlékeztető oltásra van szükség, a vizsgálati készítmény első adagjának bevétele előtt legalább 2 héttel a helyi előírásoknak megfelelően be kell adni a védőoltást.
- Ha a beteg korábban még nem kapott Streptococcus pneumoniae és Haemophilus influenzae elleni védőoltást, ezeket is be kell adni a helyi előírásoknak megfelelően, ha elérhetők. A védőoltásokat legalább 2 héttel a vizsgálati készítmény első adagja előtt kell beadni.
- Az adag és az adagolási időköz tekintetében stabil anti-C5 antitestkezelés (ekulizumab vagy ravulizumab) a véletlen besorolás előtt legalább 6 hónapig.
- Az átlagos hemoglobinszint < 10 g/dl.
o A szűrővizit előtt legalább 4 hónapig
o A központi laboratóriumban megerősítve a szűréskor
- Neisseria meningitidis elleni védőoltást kell adni a betegnek a kezelés megkezdése előtt. Ha a beteg korábban még nem kapott védőoltást, vagy emlékeztető oltásra van szükség, a vizsgálati készítmény első adagjának bevétele előtt legalább 2 héttel a helyi előírásoknak megfelelően be kell adni a védőoltást.
- Ha a beteg korábban még nem kapott Streptococcus pneumoniae és Haemophilus influenzae elleni védőoltást, ezeket is be kell adni a helyi előírásoknak megfelelően, ha elérhetők. A védőoltásokat legalább 2 héttel a vizsgálati készítmény első adagja előtt kell beadni.
Kizárási feltételek
- Változatlan adagolású ekulizumabbal kezelik a beteget, de az adagolási intervallum 11 nap vagy kevesebb.
- Ismert örökletes komplementdeficiencia vagy felmerül ennek gyanúja a szűréskor.
- A kórelőzményben hemopoetikus őssejt-transzplantáció szerepel.
- Laboratóriumi vizsgálattal igazolt csontvelő-elégtelenség (reticulocytaszám < 100 x 109/l; vérlemezkeszám < 30 x 109/l; neutrophilszám < 500 x 106/l).
- Aktív szisztémás baktérium-, vírus- vagy gombafertőzés a vizsgálati készítmény alkalmazása előtti 14 napban.
- Tokos baktériumok, pl. meningococcus vagy pneumococcus által okozott invazív fertőzések a kórelőzményben.
- Jelentős egyidejűleg fennálló társbetegségek, például, de nem kizárólagosan: súlyos vesebetegség (művesekezelés), előrehaladott szívbetegség (NYHA IV. osztály), súlyos tüdőbetegség (súlyos pulmonalis hypertonia [WHO IV. osztály]) vagy májbetegség (aktív májgyulladás), mely a vizsgálatvezető véleménye szerint kizárja a beteg vizsgálati részvételét.
- Ismert örökletes komplementdeficiencia vagy felmerül ennek gyanúja a szűréskor.
- A kórelőzményben hemopoetikus őssejt-transzplantáció szerepel.
- Laboratóriumi vizsgálattal igazolt csontvelő-elégtelenség (reticulocytaszám < 100 x 109/l; vérlemezkeszám < 30 x 109/l; neutrophilszám < 500 x 106/l).
- Aktív szisztémás baktérium-, vírus- vagy gombafertőzés a vizsgálati készítmény alkalmazása előtti 14 napban.
- Tokos baktériumok, pl. meningococcus vagy pneumococcus által okozott invazív fertőzések a kórelőzményben.
- Jelentős egyidejűleg fennálló társbetegségek, például, de nem kizárólagosan: súlyos vesebetegség (művesekezelés), előrehaladott szívbetegség (NYHA IV. osztály), súlyos tüdőbetegség (súlyos pulmonalis hypertonia [WHO IV. osztály]) vagy májbetegség (aktív májgyulladás), mely a vizsgálatvezető véleménye szerint kizárja a beteg vizsgálati részvételét.
