A Klinikai Vizsgálatok Adatbázisa jelenleg is több mint ezer vizsgálatot foglal magába: a korábban elérhető adatokkal több évre visszamenőleg áttekintést nyújt a hazai vizsgálatok sokszínűségéről (lásd: Állapot - vázlatos adatlapok), míg egyre bővülő körben érhetőek el a folyamatban lévő vizsgálatok részletesebb információi is (lásd: Állapot - teljes adatlapok).
Ez a honlap a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos általános ismeretek bővítésének céljából készült, az itt található információk a publikusan elérhető adatokra épülve, kizárólag tájékoztató jellegű áttekintést biztosítanak.
Amennyiben Önnek további kérdése merülne fel, forduljon bizalommal kezelőorvosához!
Státusz
Betegeket fogad
Korosztály
-
Betegbevonás kezdete
2020-11-30
Betegbevonás vége
2022-09-30
| Vizsgálat neve magyarul | A nuszinerszen (BIIB058) készítmény dóziseszkalációs és randomizált, kontrollált vizsgálata spinális muszkuláris atrófiában szenvedő betegek esetében |
| Vizsgálat neve angolul | Escalating Dose and Randomized, Controlled Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy |
| Protokollszám | 232SM203 |
| Eudra CT szám | 2019-002663-10 |
| Hatósági engedély száma | OGYÉI/13741-6/2020 |
| Kérelmező | IQVIA |
| Státusz | Betegeket fogad |
| Fázis | II/III |
| Vizsgálati készítmény | Spinraza |
| Vizsgálat időtartama (hó) | 11 |
| Nem | Mindkettő |
| Egészségeseket bevon? | nem |
| Betegbevonás státusza | Fogad |
Intézmény neve
Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza
Cím: 1146 Budapest, Bethesda utca 3.
Elérhetőség: Ez az e-mail-cím a szpemrobotok elleni védelem alatt áll. Megtekintéséhez engedélyeznie kell a JavaScript használatát.
Honlap: https://www.bethesda.hu/
| Szponzor | Biogen |
| Betegség | spinális muszkuláris atrófia (SMA) |
| Betegbevonás kezdete | 2020-11-30 |
| Betegbevonás vége | 2022-09-30 |
| Tervezett betegszám Magyarországon | 6 |
Leírás
A vizsgálatnak csak a B része fut Magyarországon.
A vizsgálat elsődleges célkitűzése a magasabb dózisban és ritkábban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen klinikai hatásosságának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevők esetében, a Philadelphiai Gyermekkórház neuromuscularis betegségekre vonatkozó csecsemőkori vizsgálatával (CHOP INTEND) mért teljes pontszámának változásával.
A vizsgálat másodlagos célkitűzései a magasabb dózisban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen klinikai hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata, valamint a jelenleg engedélyezett dózishoz képest nagyobb dózisban alkalmazott nuszinerszen hatásának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevőknél.
A vizsgálat elsődleges célkitűzése a magasabb dózisban és ritkábban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen klinikai hatásosságának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevők esetében, a Philadelphiai Gyermekkórház neuromuscularis betegségekre vonatkozó csecsemőkori vizsgálatával (CHOP INTEND) mért teljes pontszámának változásával.
A vizsgálat másodlagos célkitűzései a magasabb dózisban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen klinikai hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata, valamint a jelenleg engedélyezett dózishoz képest nagyobb dózisban alkalmazott nuszinerszen hatásának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevőknél.
A vizsgálat célkitűzése
Elsődleges célkitűzés
A magasabb dózisban és ritkábban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen klinikai hatásosságának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevők esetében.
Másodlagos célkitűzések
A magasabb dózisban és ritkábban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevők esetében.
A jelenleg engedélyezett dózishoz képest nagyobb dózisban és ritkábban alkalmazott nuszinerszen hatásának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevőknél.
A nuszinerszen farmakokinetikájának vizsgálata (liquor és plazma) a nagyobb dózisban ritkábban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen beadása után SMA-ban szenvedő résztvevőknél.
A magasabb dózisban és ritkábban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen klinikai hatásosságának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevők esetében.
Másodlagos célkitűzések
A magasabb dózisban és ritkábban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevők esetében.
A jelenleg engedélyezett dózishoz képest nagyobb dózisban és ritkábban alkalmazott nuszinerszen hatásának vizsgálata SMA-ban szenvedő résztvevőknél.
A nuszinerszen farmakokinetikájának vizsgálata (liquor és plazma) a nagyobb dózisban ritkábban alkalmazott intrathecalis nuszinerszen beadása után SMA-ban szenvedő résztvevőknél.
Beválasztási feltételek
Főbb beválasztási feltételek:
- Genetikailag dokumentált 5q SMA (homozigóta géndeléció, mutáció vagy összetett heterozigóta)
- Csecsemőkori fellépésű, a tünetek megjelenésekor 6 hónapos (≤ 180 nap) vagy annál fiatalabb SMA-ban szenvedő, a betegtájékoztató és beleegyező nyilatkozat aláírásakor ≤ 7 hónapos (≤ 210 napos), de 1 hetesnél idősebb résztvevők
- Későbbi fellépésű, a tünetek megjelenésekor 6 hónaposnál idősebb SMA-ban szenvedő résztvevők, akik: 1. A betegtájékoztató és beleegyező nyilatkozat aláírásakor 2 éves vagy annál idősebb, de 10 évnél fiatalabbak
2. Segítség nélkül tudnak ülni, de sosem tudtak egyedül járni
3. HFMSE pontszám ≥ 10 és ≤ 54 a szűrési szakaszban
- Genetikailag dokumentált 5q SMA (homozigóta géndeléció, mutáció vagy összetett heterozigóta)
- Csecsemőkori fellépésű, a tünetek megjelenésekor 6 hónapos (≤ 180 nap) vagy annál fiatalabb SMA-ban szenvedő, a betegtájékoztató és beleegyező nyilatkozat aláírásakor ≤ 7 hónapos (≤ 210 napos), de 1 hetesnél idősebb résztvevők
- Későbbi fellépésű, a tünetek megjelenésekor 6 hónaposnál idősebb SMA-ban szenvedő résztvevők, akik: 1. A betegtájékoztató és beleegyező nyilatkozat aláírásakor 2 éves vagy annál idősebb, de 10 évnél fiatalabbak
2. Segítség nélkül tudnak ülni, de sosem tudtak egyedül járni
3. HFMSE pontszám ≥ 10 és ≤ 54 a szűrési szakaszban
Kizárási feltételek
Főbb kizárási kritériumok:
- Kezeletlen vagy elégtelenül kezelt aktív fertőzés jelenléte, mely szisztémás antivirális vagy antimicrobiális kezelést igényel bármikor a szűrési időszak során
- Beültetett sönt jelenléte a gerincvelői folyadék (CSF) szabályozására vagy beültetett központi idegrendszeri (CNS) katéter
- kórházi kezelés történt műtét, tüdőt érintő esemény, táplálási támogatás miatt a szűrési vizitet megelőző 2 hónapban vagy tervben van az első dózist követő 12 hónapban
- SMA kezelésére alkalmazott vizsgálati készítménnyel, biológiai készítménnyel, vagy eszközzel történt kezelés a vizsgálat folyamán vagy a szűrési időszakot megelőző 30 napban vagy a készítmény 5 felezési ideje alatt, amelyik hosszabb; bármilyen korábbi SMN2-splicing módosító vagy génterápia; vagy korábbi antisense oligonucleotid kezelés, vagy sejt átültetés
- Résztvevők, akiknél az SMA tünetek megjelenése 6 hónapos (> 180 nap) kort követően történt (későbbi fellépésű): Légzési elégtelenség a szűrési időszak során, mely miatt invazív vagy nem-invazív lélegeztetés szükségességes naponta (24 órából) több, mint 6 órában. Orvosilag indokolt gyomorszonda használata.
- Résztvevők, akiknél az SMA tünetek megjelenése 6 hónapos (≤ 180 nap) korban vagy ezt megelőzően történt (csecsmőkori fellépésű): Születéskor vagy az ezt követő egy hétben SMA-ra utaló jelek és tünetek megjelenése.
- Kezeletlen vagy elégtelenül kezelt aktív fertőzés jelenléte, mely szisztémás antivirális vagy antimicrobiális kezelést igényel bármikor a szűrési időszak során
- Beültetett sönt jelenléte a gerincvelői folyadék (CSF) szabályozására vagy beültetett központi idegrendszeri (CNS) katéter
- kórházi kezelés történt műtét, tüdőt érintő esemény, táplálási támogatás miatt a szűrési vizitet megelőző 2 hónapban vagy tervben van az első dózist követő 12 hónapban
- SMA kezelésére alkalmazott vizsgálati készítménnyel, biológiai készítménnyel, vagy eszközzel történt kezelés a vizsgálat folyamán vagy a szűrési időszakot megelőző 30 napban vagy a készítmény 5 felezési ideje alatt, amelyik hosszabb; bármilyen korábbi SMN2-splicing módosító vagy génterápia; vagy korábbi antisense oligonucleotid kezelés, vagy sejt átültetés
- Résztvevők, akiknél az SMA tünetek megjelenése 6 hónapos (> 180 nap) kort követően történt (későbbi fellépésű): Légzési elégtelenség a szűrési időszak során, mely miatt invazív vagy nem-invazív lélegeztetés szükségességes naponta (24 órából) több, mint 6 órában. Orvosilag indokolt gyomorszonda használata.
- Résztvevők, akiknél az SMA tünetek megjelenése 6 hónapos (≤ 180 nap) korban vagy ezt megelőzően történt (csecsmőkori fellépésű): Születéskor vagy az ezt követő egy hétben SMA-ra utaló jelek és tünetek megjelenése.
