Szótár
Klinikai vizsgálatok szótára
Fázis vizsgálatok
I. fázisú vizsgálat
Egy új vizsgálati készítmény emberen történő alkalmazásának első lépése. Az I. fázisú vizsgálatokban rendszerint igen kis létszámú résztvevőnek – nem ritkán egészséges önkénteseknek – fokozatosan egyre nagyobb mennyiséget adnak a gyógyszerből. Az I. fázisú vizsgálatok fő célja meggyőződni a hatóanyag biztonságosságáról. Ezen kívül adatokat gyűjtenek a szer farmakodinámiás és farmakokinetikai tulajdonságairól is.
II. fázisú vizsgálat
Egy új vizsgálati készítmény emberen történő alkalmazásának második lépése. Amennyiben az I. fázisú vizsgálat alapján a hatóanyagot biztonságosnak találják, sor kerülhet az első, betegeken történő alkalmazásra. Célja a vizsgálati készítmény hatásosságának és biztonságosságának ellenőrzése a kezelni kívánt betegségben. Több résztvevője van, mint az I. fázisú vizsgálatnak.
III. fázisú vizsgálat
Tulajdonképpen a II. fázisú vizsgálatok folytatása. Célja továbbra a vizsgálati készítmény hatásosságának és biztonságosságának ellenőrzése, de már jóval nagyobb betegcsoporton. Ha egy már forgalomba hozott gyógyszert más javallatban is előnyös lehet, akkor az indikációbővítéshez szintén II–III. fázisú vizsgálatot kell végezni.
IV. fázisú vizsgálat
A IV. fázisú vizsgálatokra már azután kerül sor, hogy a gyógyszer egy adott javallattal forgalomba hozatalra engedélyezték.
Kifejezések
Aktív komparátor
A klinikai vizsgálatokban a vizsgált szer hatását vagy hatóanyagot nem tartalmazó placebóhoz, vagy az elérhető legjobb terápiához hasonlítják. Ez utóbbi az aktív komparátor.
Alkalmazási előírás
Egy gyógyszer forgalomba hozatali engedélyének kiadásakor nyilvánosságra hozott hivatalos dokumentum, amely az adott gyógyszer alkalmazásával kapcsolatos orvosi és gyógyszerészeti információkat foglalja össze. Olyan kötelező fejezetekből áll, mint például a javallatok, ellenjavallatok, adagolás vagy mellékhatások. Az alkalmazási előírásban foglaltak betartása az egészségügyi ellátást végzők számára kötelező. Gyakran nevezik alkalmazás előiratnak is. Részben a klinikai vizsgálat során nyert információk képezik az alkalmazási előírás alapját.
Állatkísérlet
A klinikai vizsgálatokat megelőzően az új hatóanyagokat állatokon vizsgálják. Az állatkísérleteket az Európai Unió 2010/63-as direktívája szabályozza.
Beavatkozással járó vizsgálat
Olyan klinikai vizsgálat, amelyben a betegellátás során alkalmazott gyógyító eljárástól valamilyen tekintetben eltérnek. Ennek célja éppen a bevettől eltérő módszer vagy gyógyszerkészítmény hatásosságának és biztonságosságának tanulmányozása.
Beavatkozással nem járó vizsgálat
Olyan orvostudományi vizsgálat, amelynek elvégzése során a betegellátással kapcsolatos döntésekbe nem avatkoznak be, csak dokumentálják a diagnosztikus és terápiás intézkedéseket, eseményeket. Az ellátás során csak az adott intézményben elfogadott eljárásokat alkalmazhatják.
Bevonási feltétel
Olyan feltétel, amelynek teljes mértékben meg kell felelni a vizsgálatban való részvételhez.
ClinicalTrials.gov
Az Egyesült Államok Nemzeti Orvostudomámyi Könyvtárának klinikai vizsgálatokat nyilvántartó adatbázisa, egyúttal a legnagyobb ilyen adatgyűjtemény, amelybe a világ minden országából lehet regisztrálni a klinikai vizsgálatokat.
Mivel a bejelentés a ClinicalTrials.gov-on nem kötelező, ezért nem tartalmazza az összes létező vizsgálatot. 2019. szeptember 10-én összesen 315 959 már lezárult, folyamatban lévő, illetve tervezett vizsgálat adatait tartalmazta, amelyeket 209 országból regisztráltak.
Farmakodinámia
A gyógyszertannak az az ága, amely a gyógyszereknek az élő szervezetre kifejtett hatásával foglalkozik. Hétköznapi megfogalmazásban: „mit csinál a gyógyszer a szervezettel?” Lásd még: farmakokinetika.
Farmakokinetika
A gyógyszertannak az az ága, amely azt vizsgálja, hogy hatóanyaggal mi történik a szervezetben: mely szervekbe jut be, mivé alakul át, hogyan bomlik le, és milyen úton ürül ki. Hétköznapi megfogalmazásban: „mit csinál a szervezet a gyógyszerrel? Lásd még: farmakodinámia.
Farmakovigilancia
A gyógyszertannak a gyógyszerek biztonságosságával foglalkozó ága. Ide tartoznak többek között a mellékhatásokkal és kölcsönhatásokkal kapcsolatos kérdések. Emellett a farmakovigilancia egy operatív tevékenységi kört is jelent, amely a biztonságosságot érintő adatok gyűjtését, dokumentálását, kivizsgálását és továbbítását jelenti.
Forgalomba hozatali engedély
Olyan szakhatósági engedély, amelynek megléte egy gyógyszer forgalmazásának és embereken történő alkalmazásának törvényi követelménye. Forgalomba hozatali engedélyt az Európai Unióban az EMA, illetve Magyarországon az OGYÉI adhat ki, vagy vonhat vissza.
Indikáció
Javallat. Minden gyógyszer hivatalosan elfogadott alkalmazási előírásában foglalt leírás arról, milyen betegségekben, kórállapotokban szabad adni a gyógyszert.
Indikációbővítés
A kutatások nyomán nemegyszer az derül ki, hogy egy bizonyos gyógyszert nem csak a hivatalosan elfogadott indikációban érdemes adni. Ilyen esetekben a gyógyszer gyártója kérelmet nyújthat be az alkalmazási előírás módosítására. A gyógyszer hatásosságát és biztonságosságát azonban ugyanúgy bizonyítani kell az új indikációban is, mint új gyógyszer esetén, azaz klinikai vizsgálatokat kell végezni.
Indikáción túli gyógyszeralkalmazás
A gyógyszereket az alkalmazási előiratukban foglalt javallat szerint kell alkalmazni. Lehetnek azonban olyan kivételes helyzetek, amikor egy orvos a beteg állapotát mérlegelve úgy ítéli meg, hogy a betegnek olyan gyógyszerre van szüksége, amelynek javallatai között nem szerepel az adott kórállapot. Ilyen esetekben az OGYÉI-hez benyújtott kérelem alapján lehetőség van eltérni az alkalmazási előirattól.
Kettős vak elrendezés
Klinikai vizsgálatokban gyakran alkalmazott elrendezés, amelynek lényege, hogy sem a beteg, sem az orvos nem tudja, a vizsgálatban szereplő szerek közül az adott beteg melyiket kapja. Célja a kezeléssel kapcsolatos elvárások okozta eredménytorzítás kiküszöbölése.
Kizárási feltétel
Azon feltételek, amelyek bármelyikének teljesülése esetén a beteg az adott vizsgálatba nem vonható be. A kizárási feltételeket a vizsgálati tervben előzetesen rögzítik.
Komparátor
Összehasonlító készítmény. Olyan gyógyszer vagy eljárás, amelynek hatásossága és biztonságossága az adott betegségben már jól ismert.
Kontrollos vizsgálat
Olyan klinikai vizsgálat, amelynél a vizsgált szer hatásosságát és biztonságosságát egy másik ismert szerhez, a komparátor készítményhez hasonlítják.
Laboratóriumi kísérlet
Olyan orvostudományi kutatás, amelyben vizsgálati alanyként élő személy vagy állat nem vesz részt. Lehet biokémiai vagy élő sejteket tartalmazó szövet vagy sejttenyészeten végzett kísérlet. A gyógyszerfejlesztés során megelőzi az állatkísérleteket. Előnye, hogy gyorsabb, olcsóbb és nincsenek szigorú etikai megkötések, mint az állatkísérleteknél vagy a klinikai vizsgálatoknál. Hátránya, hogy a kapott eredmények nem minden esetben érvényesek az élő szervezetre.
Mellékhatás
Abból a nemkívánatos eseményből lesz mellékhatás, amelyről a klinikai vizsgálat sokárn megállapítják, hogy a vizsgált kezelés hatására alakult ki.Lásd nemkívánatos esemény.
Monitor
Olyan – általában a vizsgálatvezetőktől és a vizsgálat kezdeményezőjétől független – személy, aki többek között azért felelős, hogy a résztvevők maradéktalanul betartsák az előzetesen engedélyezett vizsgálati tervet. Többnyire külső vállalkozás, a CRO alkalmazottja.
Multicentrikus vizsgálat
Klinikai vizsgálat, amelyet egy közös vizsgálati terv szerint, de egynél több vizsgálati helyszínen, tehát egynél több vizsgálatvezető végez.
Nemkívánatos esemény
Bármely orvosilag kedvezőtlen jelenség, amely a klinikai vizsgálat résztvevőjénél jelentkezik, függetlenül attól, hogy kapcsolatba hozható-e a vizsgálati készítménnyel. A nemkívánatos eseményről a lehető legrövidebb időn belül be kell számolni a vizsgálatot végző kezelőorvosnak. Nemkívánatos eseménynek tekintjük azt is, ami látszólag nem függ össze a kapott gyógyszerrel, de az összefüggés nem zárható ki.
Nyílt vizsgálat
Bizonyos betegségekben vagy kezeléseknél lehetetlen olyan vizsgálati elrendezést kialakítani, amelynél titokban tartható, hogy a résztvevők a vizsgálati vagy a kontroll készítményt kapják. Ilyen esetekben nyílt vizsgálatról beszélünk.
Placebo
Olyan gyógyszerkészítmény, amely nem tartalmaz hatóanyagot, azonban megjelenésében nem különböztethető meg a hatóanyagot tartalmazó vizsgálati készítménytől.
Preklinikai vizsgálat
A gyógyszerfejlesztés során az emberen végzett klinika vizsgálatokat megelőző orvostudományi kutatások gyűjtőneve. Két fő formája a laboratóriumi kutatás és az állatkísérlet.
Protokoll
Lásd vizsgálati terv.
Randomizálás
A klinikai vizsgálatba bevont személyek véletlenszerű elosztása kezelési és kontrollcsoportokba. A módszer célja a torzítás és befolyásolhatóság csökkentése.
Súlyos mellékhatás
ásd súlyos nemkívánatos esemény
Súlyos nemkívánatos esemény
Bármely orvosilag kedvezőtlen jelenség, amely bármely gyógyszeradagnál
- halált okoz,
- az életet veszélyezteti,
- kórházi kezelést tesz szükségessé vagy a már folyamatban levő kórházi kezelés meghosszabbodásához vezet,
- tartós vagy jelentős rokkantságot vagy munkaképtelenséget okoz
vagy fejlődési vagy veleszületett rendellenességet eredményez.
Szponzor
Azaz megbízó, olyan személy, gazdasági társaság, intézmény vagy szervezet, aki vagy amely felelősséget vállal egy klinikai vizsgálat kezdeményezéséért, szervezéséért, illetve anyagi támogatásáért.
Tájékozott beleegyezés
Egy személy azon hajlandóságának önkéntes kinyilvánítása, hogy részt kíván venni egy bizonyos vizsgálatban. A nyilatkozat megtételére azután kerülhet sor, hogy a nyilatkozó minden olyan információt megkapott, amely a döntését befolyásolhatja. A beleegyezés dokumentálása egy előre elkészített formanyomtatvány aláírásával történik.
Törzskönyvezés
Az a hatósági eljárás, amelynek során egy gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét kiadják.
Vizsgálati készítmény
Aktív hatóanyag vagy placebo, gyógyszerformában elkészítve, amelyet klinikai vizsgálatban vizsgálnak vagy referencia (összehasonlító) készítményként használnak, ideértve azokat a készítményeket is, amelyek már rendelkeznek forgalomba hozatali engedéllyel, de az elfogadott alkalmazási előírástól eltérően, illetve más kiszerelésben vagy csomagolásban használnak, vagy az elfogadott alkalmazási előírásban foglalt indikációtól eltérő indikációban használják, vagy ha a már forgalomba hozatali engedéllyel rendelkező gyógyszerrel kapcsolatos további adatok gyűjtésére használják.
Vizsgálati terv
Az a dokumentum, amely leírja a vizsgálat tárgyát, elrendezését, módszertanát, statisztikai tervét és szervezését. Egy klinikai vizsgálat hatósági engedélyezésének elengedhetetlen feltétele a vizsgálati terv benyújtása. Betartását – amely minden résztvevő számára kötelező – a monitorok ellenőrzik és dokumentálják.
Vizsgálatvezető
Az a személy, aki egy vizsgálati helyszínen a klinikai vizsgálat lebonyolításáért felel.
Rövidítések
CRO
Contract Research Organisation, azaz Szerződéses Kutatási Szervezet. A klinikai kutatások megszervezésével és lebonyolításával megbízott vállalkozás.
EMA
European Medicines Agency, azaz Európai Gyógyszerügynökség, az Európai Unió gyógyszerügyi szakhatósága. Bővebb információt az EMA-ról az intézmény honlapján talál (https://www.ema.europa.eu/en).
FDA
Food and Drug Administration, azaz Gyógyszer- Élelmiszerfelügyelet, az Egyesült Államok gyógyszer- és élelmiszerügyi szakhatósága. Bővebb információt az FDA-ról az intézmény honlapján talál (https://www.fda.gov/)
GCP
Good Clinical Practice, azaz Helyes Klinikai Gyakorlat, az embereken végzett klinikai vizsgálatok tervezésének, kivitelezésének, dokumentálásának és jelentésének nemzetközi etikai és tudományos minőségi követelményrendszere. A WHO, az EU, az Egyesült Államok és számos más ország irányelveinek figyelembevételével kidolgozott szabálygyűjtemény. Alkalmazása Magyarországon törvényileg kötelező.
OGYÉI
Országos Gyógyszerészeti és Élelmezésegészségügyi Intézet. A gyógyszerekkel és élelmiszerekkel kapcsolatos államigazgatási feladatokat ellátó szakhatóság. Tevékenysége részeként a klinikai vizsgálatok hatósági ellenőrzésével kapcsolatos teendőket is ellát. Bővebb információt az OGYÉI-ről az intézmény honlapján talál (https://www.ogyei.gov.hu/).
Klinikai Vizsgálatok Adatbázisa
A klinikai vizsgálatok célja a gyógyszeres terápia fejlődése, egyre hatásosabb és biztonságosabb gyógyszerek kifejlesztése.
Klinikai Vizsgálatok
A klinikai vizsgálatok célja a gyógyszeres terápia fejlődése, egyre hatásosabb és biztonságosabb gyógyszerek kifejlesztése.