Vizsgálatok
A Klinikai Vizsgálatok Adatbázisa jelenleg is több mint ezer vizsgálatot foglal magába: a korábban elérhető adatokkal több évre visszamenőleg áttekintést nyújt a hazai vizsgálatok sokszínűségéről (lásd: Állapot - vázlatos adatlapok), míg egyre bővülő körben érhetőek el a folyamatban lévő vizsgálatok részletesebb információi is (lásd: Állapot - teljes adatlapok).
Ez a honlap a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos általános ismeretek bővítésének céljából készült, az itt található információk a publikusan elérhető adatokra épülve, kizárólag tájékoztató jellegű áttekintést biztosítanak.
Amennyiben Önnek további kérdése merülne fel, forduljon bizalommal kezelőorvosához!
Státusz
Betegeket fogad
Korosztály
2 - 18
Betegbevonás kezdete
2020-07-22
Betegbevonás vége
2024-08-15
| Vizsgálat neve magyarul | Randomizált, több vizsgálóhelyen zajló, kettős vak, placebokontrollos, párhuzamos csoportos, eseményvezérelt, egymást követő csoportokra épülő, nyílt kiterjesztést alkalmazó vizsgálat a szokványos kezelés kiegészítéseként adott szelexipag hatásosságának és biztonságosságának értékelésére 2. életévüket betöltött, de 18 évesnél fiatalabb, pulmonális artériás hipertóniás gyermekeknél |
| Vizsgálat neve angolul | A Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Event-Driven, Group-Sequential Study with Open-Label Extension Period to Assess the Efficacy and Safety of Selexipag as Add-On Treatment to Standard of Care in Children Aged ?2 to <18 years with Pulmonary Arterial Hypertension. |
| Protokollszám | AC-065A310 |
| Eudra CT szám | 2019-002817-21 |
| Hatósági engedély száma | OGYÉI/72629-6/2019 |
| Kérelmező | Janssen-Cilag Gyógyszerkereskedelmi Marketing Szolgáltató Kft. |
| Státusz | Betegeket fogad |
| Fázis | III |
| Vizsgálati készítmény | Szelexipag/Placebo (standard kezelés mellett) |
| Vizsgálat időtartama (hó) | 47 |
| Nem | Mindkettő |
| Egészségeseket bevon? | nem |
| Betegbevonás státusza | Fogad |
Intézmény neve
Gottsegen György Országos Kardiovaszkuláris Intézet
Cím: 1096 Budapest, Haller u. 29.
Elérhetőség: 1/215-2139
Honlap: www.kardio.hu
| Szponzor | Actelion Pharmaceuticals Ltd. (a Janssen Pharmaceutical Company of Johnson & Johnson) |
| Betegség | I2790 | Pulmonalis szívbetegség, k.m.n. |
| Betegbevonás kezdete | 2020-07-22 |
| Betegbevonás vége | 2024-08-15 |
| Tervezett betegszám Magyarországon | 4 |
Leírás
A pulmonáris artériás hipertónia (PAH) olyan ritka betegség, amelyben megnő a tüdő érellenállása, ezáltal emelkedik a vérnyomás a tüdőkeringésben.
A vizsgálat célkitűzése
Annak értékelése, hogy pulmonális artériás hipertóniában szenvedő gyermekek szokványos kezelésének szelexipaggal történő kiegészítése placebóhoz képest késlelteti-e a betegség progresszióját.
Beválasztási feltételek
A potenciális résztvevőnek az alábbi kritériumoknak kell megfelelnie (a felsorolt kritériumoknak való megfelelés nem jelenti automatikusan, hogy részt vehet a vizsgálatban). A további beválasztási kritériumokról a kezelőorvosok fognak tájékoztatást adni a vizsgálóhelyeken.
1. A randomizáláskor legalább 9 kg súlyú, 2. életévét betöltött és 18 évesnél fiatalabb leány és fiú résztvevők
2. PAH diagnózisa, amelyet a résztvevő szűrése előtt bármely időpontban elvégzett, korábbi, dokumentált jobbszívfél-katéterezéssel (RHC) igazoltak
3. Az alábbi kóroki hátterű PAH (WHO 1. csoport), beleértve a Down-szindrómás résztvevőket is:
• Idiopátiás PAH (IPAH).
• Örökletes PAH (HPAH).
• Veleszületett szívbetegséghez társuló PAH (PAH-aCHD):
– PAH mellett és attól függetlenül fennálló CHD , (azaz kis artériás
szeptumdefektus, kamrai szeptumdefektus vagy nyitott Botallo-vezeték,
amely önmagában nem eredményezi a magas PVR kialakulását) amennyiben a BCAC (független bíráló szakmai bizottság) jóváhagyja
– Posztoperatív PAH (a CHD helyreállítása után ≥6 hónap elteltével perzisztáló/ kiújuló/ kialakuló).
• Gyógyszer vagy toxin okozta.
• HIV-fertőzéshez társuló PAH
4.WHO szerinti II. és III. funkcionális osztály
5. A résztvevő legalább 1 PAH-specifikus kezelést kap, pl. egy ERA-t és/vagy egy PDE-5 inhibitort/oldható guanilát-cikláz stimulátort, feltéve, hogy a kapott dózis(ok) a szűrés előtt legalább 3 hónapja változatlan(ok).
1. A randomizáláskor legalább 9 kg súlyú, 2. életévét betöltött és 18 évesnél fiatalabb leány és fiú résztvevők
2. PAH diagnózisa, amelyet a résztvevő szűrése előtt bármely időpontban elvégzett, korábbi, dokumentált jobbszívfél-katéterezéssel (RHC) igazoltak
3. Az alábbi kóroki hátterű PAH (WHO 1. csoport), beleértve a Down-szindrómás résztvevőket is:
• Idiopátiás PAH (IPAH).
• Örökletes PAH (HPAH).
• Veleszületett szívbetegséghez társuló PAH (PAH-aCHD):
– PAH mellett és attól függetlenül fennálló CHD , (azaz kis artériás
szeptumdefektus, kamrai szeptumdefektus vagy nyitott Botallo-vezeték,
amely önmagában nem eredményezi a magas PVR kialakulását) amennyiben a BCAC (független bíráló szakmai bizottság) jóváhagyja
– Posztoperatív PAH (a CHD helyreállítása után ≥6 hónap elteltével perzisztáló/ kiújuló/ kialakuló).
• Gyógyszer vagy toxin okozta.
• HIV-fertőzéshez társuló PAH
4.WHO szerinti II. és III. funkcionális osztály
5. A résztvevő legalább 1 PAH-specifikus kezelést kap, pl. egy ERA-t és/vagy egy PDE-5 inhibitort/oldható guanilát-cikláz stimulátort, feltéve, hogy a kapott dózis(ok) a szűrés előtt legalább 3 hónapja változatlan(ok).
Kizárási feltételek
Legfontosabb kizárási kritériumok: (a további kizárási kritériumokról a kezelőorvosok fognak tájékoztatást adni a vizsgálóhelyeken)
1. A PAH oka portális hipertónia, schistosomiázis, pulmonális venookkluzív betegség és/vagy pulmonális kapilláris hemangiomatózis.
2. Eisenmenger-szindrómához társuló PAH. 3. Korábbi kezelés Uptravi®-val (szelexipag). 4. Egyidejűleg ismerten fennálló, életveszélyes betegség, amely miatt a várható élettartam 12 hónapnál rövidebb
5. A résztvevő terhes, terhességet tervez vagy szoptat 6. A szelexipaggal vagy annak segédanyagaival szemben ismert allergia, túlérzékenység vagy intolerancia áll fenn.
1. A PAH oka portális hipertónia, schistosomiázis, pulmonális venookkluzív betegség és/vagy pulmonális kapilláris hemangiomatózis.
2. Eisenmenger-szindrómához társuló PAH. 3. Korábbi kezelés Uptravi®-val (szelexipag). 4. Egyidejűleg ismerten fennálló, életveszélyes betegség, amely miatt a várható élettartam 12 hónapnál rövidebb
5. A résztvevő terhes, terhességet tervez vagy szoptat 6. A szelexipaggal vagy annak segédanyagaival szemben ismert allergia, túlérzékenység vagy intolerancia áll fenn.
Klinikai Vizsgálatok
A klinikai vizsgálatok célja a gyógyszeres terápia fejlődése, egyre hatásosabb és biztonságosabb gyógyszerek kifejlesztése.